吉维司他(DUVYZAT /givinostat)主要用于治疗什么罕见病？

吉维司他主要用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）这一罕见病。杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传的神经肌肉疾病，多在儿童期发病，主要影响男性。患者由于抗肌萎缩蛋白基因突变，导致肌肉细胞缺乏抗肌萎缩蛋白，进而引发进行性肌肉萎缩和无力。随着病情进展，患者会逐渐丧失行走能力，最终可能因呼吸或心脏衰竭而死亡。吉维司他作为一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，能够调节基因表达，改善肌肉细胞的病理状态，减缓肌肉萎缩和功能衰退的速度。它的出现为杜氏肌营养不良患者提供了一种新的治疗选择，有助于提高患者的生活质量，延长生存期，在罕见病治疗领域具有重要意义。

参考资料：https://www.drugs.com/givinostat.html