加奈索酮(ZTALMY/ganaxolone)适用于哪种神经系统疾病的治疗？

加奈索酮适用于治疗与γ - 氨基丁酸A型（GABAA）受体相关的神经系统疾病，如CDKL5缺乏症（CDD）。CDD是一种罕见的遗传性神经发育障碍疾病，多在婴幼儿期发病，患者常出现难治性癫痫发作，伴有严重的发育迟缓、智力障碍等问题。加奈索酮作为一种神经活性类固醇，能够正向调节GABAA受体，增强GABA能神经传递，发挥抗癫痫和神经保护作用。通过调节神经系统的兴奋性，减少癫痫发作的频率和严重程度，改善患者的生活质量。它的出现为CDD等难治性神经系统疾病患者带来了新的治疗希望，填补了部分罕见病治疗领域的空白，在神经系统疾病治疗中具有重要的临床价值。

参考资料：https://www.drugs.com/mtm/ganaxolone.html