艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec)-Kebilidi是否有年龄限制?

作者:药纷享医学部包包

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发布时间:2025-08-25

艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec获批用于18月龄及以上AADC缺乏症患者。对于更小月龄婴儿需严格评估治疗风险与获益,成人患者的临床数据尚不充分。存在活动性颅内病变、严重免疫缺陷、AAV2血清抗体阳性或合并其他严重神经系统疾病的患者,建议谨慎评估治疗可行性。

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