替普利森（eteplirsen）-Exondys51的疗效显现时间及长期效果

替普利森（eteplirsen）的疗效需循序渐进：通常用药6-12个月后可观察到运动功能稳定或轻微改善，部分患者2-3年时仍能维持独立行走能力。疗效持续时间与治疗起始年龄、疾病严重程度相关，越早干预效果越持久。长期研究（≥5年）表明，持续用药患者虽肌肉功能仍会缓慢退化，但速度显著慢于未治疗组（约减缓30-50%）。需注意，疗效存在个体差异，需每3-6个月通过6MWD、肌力评估等指标动态监测，并与医生沟通调整治疗方案。

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