贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）治疗β-地中海贫血需要多久见效

贝蒂格洛根（betibeglogene autotemcel）作为基因疗法，通过修复患者自身造血干细胞的β-珠蛋白基因缺陷，从根本上改善贫血症状。临床试验显示，多数患者在治疗后3-6个月内血红蛋白水平开始稳步上升，部分患者可逐渐减少输血频率甚至摆脱输血依赖。但个体差异显著，部分患者可能需更长时间（6-12个月）才能观察到明显疗效。治疗初期需密切监测血红蛋白、网织红细胞等指标，医生会根据数据调整支持治疗方案。患者需避免因短期效果不明显而中断治疗，影响长期预后。

参考资料：https://www.drugs.com