莫洛替尼是治疗什么病的靶向药？效果如何？

莫洛替尼是一种针对骨髓纤维化的靶向药。骨髓纤维化是一种罕见的慢性骨髓增殖性疾病，患者的骨髓会产生过多的纤维组织，影响正常造血功能。莫洛替尼通过抑制JAK1和JAK2激酶活性，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，减少纤维组织生成，帮助恢复骨髓正常造血功能，从而改善贫血、脾脏肿大等症状。临床试验显示，莫洛替尼在治疗骨髓纤维化方面具有一定疗效，且安全性较好，能为患者带来新的治疗希望。