吉瑞替尼(Gilteritinib)靶向药疗效

2018年11月28日，美国食品药品监督管理局批准吉瑞替尼(吉瑞替尼，Astellas Pharma US Inc .)用于治疗经美国FDA批准的测试检测出FLT3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)的成年患者。美国FDA还批准了一个伴随诊断的扩大适应症，包括与吉瑞替尼一起使用。由Invivoscribe Technologies，Inc .开发的LeukoStrat CDx FLT3突变检测用于检测AML患者的FLT3突变。

吉瑞替尼的批准是基于ADMIRAL试验(NCT02421939)的中期分析，该试验包括138名复发或难治性AML的成年患者，通过LeukoStrat CDx FLT3突变检测发现FLT3 ITD、D835或I836突变。吉瑞替尼以每日120 mg的剂量口服给药，直至出现不可接受的毒性或缺乏临床益处。经过4.6个月的中位随访(范围:2.8至15.8)，29名患者实现了完全缓解(CR)或部分血液学恢复(CRh)的CR(21%，95% CI: 14.5，28.8)。

在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的106例患者中，33例(31.1%)在基线后的任何56天期间变得不依赖红细胞和血小板输注。在基线时不依赖红细胞和血小板输注的32例患者中，17例(53.1%)在基线后的56天内保持不依赖输血。最常见的不良反应发生在≥ 20%的患者中，包括肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹、肺炎、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压、头晕和呕吐。吉瑞替尼的推荐剂量为120 mg，每日口服一次。

2021年1月31日吉瑞替尼正式在中国上市，有需要的患者可以在中国的医院药房进行购买，目前国内上市的吉瑞替尼是Astellas Pharma研发的原研药，规格为40mg*42片，价格为68000元。国内价格较为昂贵，我们可以先了解一下原研药在国外的价格，原研药在欧洲上市的规格为40mg*84片，价格为210000元，原研药在香港上市的规格为40mg*42片，价格为90000元一盒，综合价格对比得知国内吉瑞替尼原研药是原研药中价格最便宜的，需要吉瑞替尼原研药的患者可以直接从国内进行购买。据了解，吉瑞替尼有仿制药，吉瑞替尼仿制药是来自老挝南塔金象药厂的，规格为40mg*90片，价格为5500元，仿制药和原研药的药物成分一样，性价比更高，患者反馈也是不错的，可以极大地减轻患者的经济压力。