吉瑞替尼(Gilteritinib)的作用与疗效

吉瑞替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，适用于治疗经FDA批准的检测发现FMS样酪氨酸激酶3 (FLT3)突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)的成年患者。2018年11月28日吉瑞替尼被美国FDA批准上市。

“大约25%到30%的AML患者FLT3基因有突变。这些突变与该疾病的一种特别侵袭性的形式和更高的复发风险有关，”FDA肿瘤学卓越中心主任和FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。“吉瑞替尼针对这种基因，是第一种被批准可以单独用于治疗FLT3突变AML患者的药物，这些患者复发或对初始治疗无反应。”AML是一种快速发展的癌症，它挤出骨髓和血液中的正常细胞，导致正常血细胞数量减少，需要持续输血。国家癌症研究所估计，今年将有大约19，520人被诊断为AML2018年将有大约10，670名AML患者死于该疾病。

在一项临床试验中研究了吉瑞替尼的疗效，该临床试验对138名患有复发或难治性AML的患者进行了FLT3突变确认。21%的患者通过治疗达到完全缓解(无疾病迹象，血细胞计数完全恢复)或完全缓解，部分血液学恢复(无疾病迹象，血细胞计数部分恢复)。在吉瑞替尼治疗开始时需要输注红细胞或血小板的106名患者中，31%的患者至少56天没有输血。

临床试验中患者报告的常见副作用是肌肉和关节痛(肌痛/关节痛)、疲劳和肝酶升高(肝转氨酶)。建议医疗保健提供者监测患者的后部可逆性脑病综合征(一种以头痛、意识模糊、癫痫发作和视力丧失为特征的综合征)、QT间期延长(一种可能导致快速、混乱心跳的心律状况)和胰腺炎(胰腺炎症)。在服用吉瑞替尼的患者中发现了罕见的分化综合征病例(其症状可能包括发热、咳嗽、呼吸困难、肺部或心脏周围积液、体重快速增加、肿胀以及肾或肝功能异常)。孕妇或哺乳期妇女不应服用吉瑞替尼，因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。

吉瑞替尼2021年1月31日正式在中国上市，目前国内上市的吉瑞替尼是Astellas Pharma研发的原研药，规格是40mg×42片，价格为6800元。另外我们可以了解一下原因药在国外的价格，原研药在欧洲上市的规格为40mg×84片，价格是21000元。原研药在中国香港上市的规格为40mg×42片，价格为90000元一盒，对比原研药的价格，我们可以得到国内吉瑞替尼原研药性价比最高，需要吉瑞替尼原研药的患者可以直接从国内进行购买。除了原研药方面，我们可以了解到吉瑞替尼有相关仿制药上市，吉瑞替尼仿制药是来自老挝南塔金象药厂的规格为40ng×90片，价格为5500元，仿制药和原研药的成分一样，性价比更高，患者反馈也是不错的，可以极大的减轻患者的经济压力。