瑞司美替罗（Resmetirom）的作用与具体功效介绍

瑞司美替罗（Resmetirom）是一种针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，曾用名非酒精性脂肪性肝炎NASH）的创新靶向药物，作为全球首款获批用于治疗中重度肝纤维化（F2-F3期）非肝硬化MASH成人患者的口服药物，其研发与上市标志着代谢性肝病治疗领域的重大突破。

MASH是非酒精性脂肪肝病（NAFLD）的进展阶段，以肝脏脂肪堆积、炎症反应和纤维化为特征，若未及时干预，可能发展为肝硬化、肝衰竭甚至肝癌。传统治疗仅依赖生活方式调整，但患者长期依从性差且效果有限。瑞司美替罗通过特异性激活肝脏中的甲状腺激素受体β（THR-β），精准调控脂代谢、炎症及纤维化进程，成为首个打破MASH“无药可医”局面的药物。

其核心作用机制体现在三方面：一是促进肝脏脂肪酸分解，减少脂质合成，显著降低肝脏脂肪含量；二是抑制炎症因子释放和星状细胞活化，延缓纤维化进展；三是调节胆固醇代谢，降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯水平，改善代谢综合征。临床数据显示，持续用药52周后，25.9%-29.9%的患者实现MASH症状缓解且肝纤维化未恶化，24.2%-25.9%的患者纤维化程度改善至少一个阶段，同时肝脏脂肪含量平均降低51%，肝酶、肝硬度等指标显著优化。

安全性方面，瑞司美替罗整体耐受性良好，常见不良反应为轻度腹泻、恶心，多发生于治疗初期且随时间缓解。由于药物高度靶向肝脏，未观察到传统甲状腺激素疗法引发的心脏或骨骼副作用。2024年3月，美国FDA批准其联合饮食和运动用于中重度肝纤维化MASH患者；2025年8月，欧盟委员会亦有条件批准其上市，进一步验证了其疗效与安全性。

参考资料：https://www.drugs.com/monograph/resmetirom.html