普纳替尼(Ponatinib)的作用机制

2012年12月14日，普纳替尼被美国FDA批准上市，普纳替尼适用于治疗患有慢性期、加速期或急变期慢性髓细胞性白血病(CML)的成年患者，这些患者对先前的酪氨酸激酶抑制剂治疗具有耐药性或不耐受性，或患有费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)的成年患者，这些患者对先前的酪氨酸激酶抑制剂治疗具有耐药性或不耐受性。

普纳替尼是一种多靶点激酶抑制剂。它的主要细胞靶点是Bcr-Abl酪氨酸激酶蛋白，该蛋白具有组成型活性并促进CML的进展。这种蛋白质来自融合的Bcr和Abl基因，也就是通常所说的费城染色体。普纳替尼的独特之处在于，它特别适用于耐药CML的治疗，因为它抑制Abl和T315I突变激酶的酪氨酸激酶活性。T315I突变使细胞产生耐药性，因为它阻止其他Bcr-Abl抑制剂与Abl激酶结合。普纳替尼抑制的其他靶标是激酶的VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC家族的成员，以及KIT、RET、TIE2和FLT3。已经在大鼠中观察到表达天然或T315I突变BCR-ABL的肿瘤大小减小。

普纳替尼是一种口服片剂。通常一天一次，有或没有食物。每天大约在同一时间服用普纳替尼。仔细遵循处方标签上的说明，并请你的医生或药剂师解释你不明白的任何部分。严格按照指示服用普纳替尼。不要服用超过或少于医生规定的次数。

目前普纳替尼还没有在中国内地上市，有需要的患者可以了解一下相关的香港上市的原研药和海外仿制药。在中国香港上市的普纳替尼是Ariad Pharma生产的原研药有两种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为20500元；另一种规格是45mg*30片，价格为35000元。另外普纳替尼有两种仿制药上市，分别来自孟加拉碧康制药和孟加拉珠峰制药。孟加拉碧康制药的普纳替尼有两种规格，一种规格是15mg*60片，价格为3800元；另一种规格为45mg*30片，价格为5200元。孟加拉珠峰制药的普纳替尼也有种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为1650元；另一种规格是45mg*30片，价格为3900元。对于仿制药来讲，患者反馈还是不错的，而且仿制药的材料跟原研药是一样的，性价比更高，在一定程度上能极大的减轻患者的经济压力。