恩西地平IDH2抑制剂如何改变急性髓系白血病的治疗格局？

恩西地平是针对异柠檬酸脱氢酶2突变的口服靶向药物，主要用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病。其作用机制非常独特：突变型IDH2酶会产生一种致癌代谢物2-羟基戊二酸，阻止白血病细胞正常分化为成熟的血细胞。恩西地平通过抑制突变IDH2酶的活性，降低2-羟基戊二酸水平，从而解除分化阻滞，诱导白血病细胞分化成熟并自然凋亡，这是一种“分化疗法”。相较于强化疗，它为不适合强烈化疗的老年或体弱患者提供了有效且耐受性更好的新选择，显著改善了这部分难治患者的生存预后。

参考资料：https://www.idhifa.com/