第三代靶向药物普纳替尼(ponatinib)的研发进展与临床应用

作者:药纷享医学部包包

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发布时间:2025-09-28

普纳替尼(ponatinib)作为第三代酪氨酸激酶抑制剂,凭借其分子机制和广谱的抗肿瘤活性,已成为治疗血液系统恶性肿瘤的选择。这款药物通过共价结合策略,精准抑制BCR-ABL融合蛋白的活性,尤其对T315I突变等耐药性突变具有显著疗效,为传统治疗失败的患者提供了新的生存希望。

在适应症方面,普纳替尼覆盖了费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)和慢性髓性白血病(CML)的全病程管理。对于Ph+ ALL,它既可与化疗联合用于新诊断患者,也能单药治疗T315I突变或无其他激酶抑制剂适用指征的复发/难治性病例。在CML治疗中,药物适用于慢性期患者对至少两种激酶抑制剂耐药或不耐受的情况,以及加速期/急变期患者无其他治疗选择时的治疗。

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普纳替尼目前尚未在国内上市,因此其价格与医保等相关信息还未可知。目前海外市场有已上市的香港原研版普纳替尼,每盒售价大概为三万多元人民币。同时也有在售的老挝版和孟加拉版普纳替尼仿制药,老挝版普纳替尼仿制药价格大概在七百多元人民币,孟加拉版仿制药价格大概在一千多元人民币,仿制药价格相比原研药更为亲民,且药物成分与原研药基本一致。

临床应用中,普纳替尼展现了不错的疗效。它通过阻断异常信号通路,有效抑制肿瘤细胞增殖,尤其对多重耐药患者具有突破性意义。然而,其多靶点抑制特性也带来了高血压、动脉血栓等非血液学毒性风险,需通过剂量调整和主动监测进行管理。例如,慢性期CML患者起始剂量为每日45mg,达到治疗目标后减至15mg,既保证了疗效,又降低了毒性。

未来,随着临床试验的推进和仿制药的普及,普纳替尼有望为更多中国患者带来治疗选择。其研发方向也将聚焦于优化剂量方案、探索联合治疗策略,以及开发新型给药系统,以进一步提升疗效和安全性。

 

参考链接:https://www.drugs.com

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