索特西普（Sotatercept）-Winrevair适合哪些类型的患者使用？

索特西普作为全球首个获批用于肺动脉高压（PAH）的激活素信号抑制剂，其适用人群需严格基于疾病类型、功能分级及治疗阶段综合判断。该药物由默克公司研发，通过皮下注射给药，每3周一次，核心机制为调节促增殖与抗增殖信号平衡，抑制肺血管重塑，从而改善患者运动能力、功能分级并降低临床恶化风险。

从疾病类型看，索特西普专为WHO第1组肺动脉高压患者设计，即特发性、遗传性或药物/毒素诱导的PAH。这类患者因肺血管阻力持续升高，右心功能逐渐衰竭，传统治疗（如内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶-5抑制剂）可能无法充分控制病情。索特西普通过阻断激活素A等配体与IIA型激活素受体结合，抑制促增殖信号通路（ActRIIA/Smad2/3），同时增强抗增殖信号（BMPRII/Smad1/5/8），逆转肺动脉壁增厚和右心室重构，为中晚期患者提供新的治疗选择。

功能分级方面，该药物适用于WHO功能分级II-III级的患者。这类患者虽能独立完成日常活动，但运动耐量显著下降，或仅能从事轻度活动即出现呼吸困难。临床研究显示，索特西普可显著提升6分钟步行距离，改善生活质量，同时降低因病情恶化需住院或接受肺移植的风险。对于功能IV级（静息状态下即有症状）的患者，需在密切监测下评估获益风险比。

治疗阶段上，索特西普可作为单药治疗或联合标准疗法使用。对于既往接受过多种PAH药物（如内皮素受体拮抗剂、前列环素类似物）但效果不佳的患者，索特西普可提供额外的治疗获益。其长期安全性数据支持在稳定期患者中持续使用，但需定期监测血红蛋白和血小板计数，以调整剂量并管理可能的红细胞增多症或血小板减少症等不良反应。

参考链接：https://www.drugs.com/mtm/sotatercept.html