乌帕替尼(upadacitinib)的临床疗效

乌帕替尼是一种用于治疗某些自身免疫性疾病的缓释片剂。它于2019年8月首次被FDA批准用于类风湿性关节炎，此后被批准用于银屑病关节炎、湿疹和溃疡性结肠炎。它来自一类叫做Janus激酶抑制剂(JAKi)的药物，它们阻断参与炎症的酶(Janus激酶)的作用。阻断Janus激酶可以减少炎症，有助于控制症状。

类风湿性关节炎：涉及近4400名患者的五项研究发现，乌帕替尼可有效减轻中度至重度类风湿性关节炎患者的症状。这些研究包括在标准范围内对身体28个关节的疾病活动进行评级。他们表明乌帕替尼在43-48%的患者中有效清除症状或实现低疾病活动度；相比之下，服用安慰剂(虚拟治疗)或甲氨蝶呤的患者中有14-19%的疾病活动度降低。

银屑病关节炎：两项涉及2000多名既往接受过治疗的活动性银屑病关节炎患者的研究表明，乌帕替尼单独使用或与甲氨蝶呤联合使用，在减轻疾病症状方面比阿达木单抗(另一种用于银屑病关节炎的药物)或安慰剂更有效。在12周的治疗后，57-71%的服用乌帕替尼(剂量为每天15 mg)的患者症状减轻，相比之下，服用阿达木单抗的患者为65%,服用安慰剂的患者为24-36%。

轴性脊椎关节炎：对于强直性脊柱炎，一项为期14周的研究涉及187名用其他治疗方法不能很好控制疾病的患者，研究显示乌帕替尼在减轻疾病症状方面有效。在接受乌帕替尼的患者中，约52%的患者症状数量和严重程度有所减少，相比之下，安慰剂组的患者为26%。此外，一项涉及约300名非放射影像中轴型脊椎关节炎患者的研究表明，乌帕替尼改善了疾病的症状:14周后，服用乌帕替尼的患者中有45%的症状改善了至少40%，而服用安慰剂的患者中只有23%的症状改善了。

特应性皮炎：在三项主要研究中，乌帕替尼可有效清洁中度至重度特应性皮炎患者的皮肤，并降低疾病程度和严重性，这些研究共涉及2584名12岁以上的成人和儿童。这些研究比较了两种剂量的乌帕替尼(每天15和30毫克)与安慰剂的效果，这两种剂量在皮肤上使用或不使用皮质类固醇。单独使用乌帕替尼治疗导致60-70%的服用15 mg剂量的患者和73-80%的服用30 mg剂量的患者的疾病程度和严重程度降低，相比之下，服用安慰剂的患者为13-16%。服用乌帕替尼的患者中有39-62%的人皮肤变得透明或几乎透明，而服用安慰剂的患者中只有5-8%的人皮肤变得透明或几乎透明。当乌帕替尼与皮质类固醇联合使用时，观察到类似的结果:服用乌帕替尼的患者中65-77%的疾病范围和严重程度降低，相比之下，服用安慰剂的患者中26%的疾病范围和严重程度降低；服用乌帕替尼的患者中，40-59%的患者皮肤变干净或几乎变干净，相比之下，安慰剂组中只有11%的患者皮肤变干净或几乎变干净。

溃疡性结肠炎：涉及988名患者的两项主要研究表明，乌帕替尼可有效清除中度至重度活动期溃疡性结肠炎患者的症状并改善其肠道内层炎症，这些患者的疾病对其他治疗无反应或不能耐受其他治疗。经过八周的治疗后，服用乌帕替尼的患者中，症状消失或几乎消失，以及肠道内层炎症正常或轻微的患者比例在第一项研究中为26%，在第二项研究中为34%，而服用安慰剂的患者中为5%和4%。在第三项研究中，来自前两项研究的451名溃疡性结肠炎症状用乌帕替尼改善的患者继续接受15或30 mg药物或安慰剂，每天一次。经过52周的治疗后，服用15 mg 乌帕替尼的患者中有42%的患者和服用30 mg 乌帕替尼的患者中有52%的患者的溃疡性结肠炎症状消失或几乎消失，相比之下，服用安慰剂的患者中约有12%的患者的症状消失或几乎消失。

2022年2月，乌帕替尼在中国上市，国内上市的乌帕替尼是15mg×28片的，价格是6315元，有需要的患者可以直接从国内医院药房进行购买。据了解，乌帕替尼是美国艾伯维生产的原研药，规格为15mg×30片，目前在欧洲上市的价格是27500元一盒，当然乌帕替尼还有相关的仿制药在国外上市，乌帕替尼的仿制药是由孟加拉耀品国际生产的，规格为15mg×10片，价格为900元一盒。仿制药和原研药的材料相同，疗效方面患者反馈也是不错的，性价比更高。