佩米替尼（达伯坦）是患者最后的药物吗

佩米替尼并非患者最后的治疗选择，而是一种针对特定基因变异的靶向治疗药物，为符合条件的胆管癌（CCA）和伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤（MLN）患者提供了新的治疗途径。

对于胆管癌患者，佩米替尼主要适用于那些已经接受过至少一种系统性治疗，且经基因检测确认存在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的成人患者。它通过精准抑制FGFR信号通路，阻断肿瘤细胞的生长和扩散，从而延长患者的生存期并提高生活质量。多项临床研究显示，佩米替尼在FGFR2融合或重排的胆管癌患者中展现出了显著的疗效，包括较高的客观缓解率和疾病控制率，以及良好的耐受性。

对于伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者，佩米替尼同样展现出了治疗潜力。这类肿瘤是一种罕见的侵袭性血癌，患者可能面临骨髓受累并伴有慢性髓系恶性肿瘤或急变期恶性肿瘤。佩米替尼作为首个针对FGFR1重排的靶向治疗药物，为这些患者提供了新的治疗希望。

在使用佩米替尼时，患者需遵循医嘱，按照推荐的剂量和用法进行用药。对于胆管癌患者，推荐剂量为每天口服一次13.5mg，连续14天，然后在21天的周期内停止治疗7天；对于骨髓/淋巴肿瘤患者，推荐剂量为每日一次13.5mg，连续口服，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

佩米替尼并非适用于所有患者，其疗效与患者的基因突变状态、疾病阶段和整体健康状况密切相关。因此，在使用佩米替尼之前，患者需接受基因检测以确认是否存在FGFR2融合或重排、FGFR1重排等特定基因变异。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102