舍立帕酶（Cerliponase）药品说明书完整解读：适应症与用药注意事项

【药品基本信息】

通用名称：舍立帕酶
英文名称：Cerliponase alfa
商品名称：BRINEURA

【适应症】

舍立帕酶是一种人重组酶替代疗法药物，适用于减缓晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积病2型（CLN2，又称TPP1缺乏症）症状性患儿行走能力丧失。CLN2是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，因TPP1酶缺乏导致神经元内脂褐素沉积，引发进行性视力丧失、癫痫、运动功能衰退及认知障碍。舍立帕酶通过补充缺失的TPP1酶，减缓脑内脂褐素积累，从而延缓疾病进展，改善患儿生活质量。临床研究显示，早期干预可显著延长患儿独立行走时间。

【用法用量】

1.适用人群：≥3岁的CLN2确诊患儿。

2.给药方式：每1周通过脑室内输注给予300毫克，输注时间约4.5小时。首次给药需在植入脑室引流管（如Ommaya储液囊）后至少5-7天进行，以降低感染风险。

3.剂量调整：根据患儿体重或耐受性调整输注速率，但总剂量保持300毫克不变。若出现严重输注反应（如发热、低血压），需暂停输注并给予对症治疗，症状缓解后可恢复给药。

【药理作用】

舍立帕酶通过脑室内直接输注，绕过血脑屏障，直接补充CLN2患者缺乏的TPP1酶。该酶可分解神经元内脂褐素前体物质，减少脂褐素沉积，从而保护神经元功能，延缓脑萎缩和运动功能衰退。其作用机制具有高度靶向性，仅针对TPP1酶缺乏的病理环节，对其他类型神经退行性疾病无效。

【不良反应】

1.常见反应：输注相关反应（如发热、呕吐、易激惹）、头痛、癫痫发作、脑脊液蛋白升高。多数反应为轻中度，可通过预处理（如抗组胺药、糖皮质激素）或减慢输注速率缓解。

2.严重反应：脑膜炎、脑室设备感染、低血压。需立即停止输注并给予抗感染治疗，必要时移除脑室引流管。

【药物相互作用】

目前尚无明确证据表明舍立帕酶与其他药物存在相互作用。但输注期间应避免使用可能加重中枢神经系统抑制的药物（如苯二氮䓬类），以免掩盖输注反应症状。

【特殊人群用药】

1.儿童：仅适用于≥3岁患儿，3岁以下儿童的安全性和有效性尚未确立。

2.肝肾功能不全：无需调整剂量，因药物通过脑室内局部作用，不依赖肝肾功能代谢。

3.孕妇及哺乳期妇女：不适用，因CLN2为儿童期起病疾病，无相关研究数据。

【储存条件】

舍立帕酶需冷藏（2-8℃）保存，不可冷冻。配制后的输注液应在24小时内使用，避免光照和剧烈震动。

【注意事项】

1.输注前准备：确认脑室引流管位置正常，无感染迹象。输注前30分钟给予预处理药物（如对乙酰氨基酚、苯海拉明）。

2.监测计划：输注期间持续监测生命体征，输注后24小时内密切观察输注反应。定期评估运动功能（如行走能力）和脑影像学变化。

3.感染防控：严格无菌操作，定期更换脑室引流管敷料。出现发热或脑脊液异常时，需排除感染后再恢复给药。

4.患者建议：告知家属输注反应的常见表现及应急处理措施，强调定期复诊的重要性。

舍立帕酶作为CLN2的靶向治疗药物，为患儿提供了延缓疾病进展的希望。其使用需严格遵循适应症和操作规范，通过多学科团队协作（神经科、药剂科、护理团队）确保治疗安全有效。

参考链接：https://www.drugs.com