舍立帕酶（Cerliponase）药物基本信息：成分、作用特点及临床应用范围解析

舍立帕酶（Cerliponase alfa，商品名为BRINEURA）是一种专门用于治疗特定罕见神经系统疾病的酶替代疗法，其在国际上获批的适应症非常明确，即用于治疗晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积病2型，这种疾病也被称为三肽基肽酶-1缺乏症。这是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，主要影响儿童。该药物的治疗目标具体为减缓三岁及以上已出现临床症状的患儿行走能力的丧失进程。需要明确的是，这种治疗旨在延缓疾病发展、维持现有功能，而非逆转已造成的神经损伤或达到根治效果。

从药物成分来看，舍立帕酶的核心活性成分是阿尔法舍立帕酶，这是一种经重组DNA技术产生的溶酶体酶。其氨基酸序列与人体内天然存在的三肽基肽酶-1相同。在制剂中，该酶被溶解于一种无菌、无热原的缓冲溶液中，以便通过特殊途径给药。这种重组酶的设计目的，正是为了替代患者体内因基因缺陷而缺失或功能不足的天然酶，从而针对疾病的根本病因发挥作用。

该药物的作用特点在于其独特的给药方式。它不是通过口服或常规静脉注射，而是需要通过手术植入的脑室内输注装置，将药物直接输送至脑脊液循环系统。这种给药途径能够使酶类大分子绕过血脑屏障，直接到达中枢神经系统发挥作用。治疗需每周进行一次，每次输注时间持续数小时，且必须在具备专业医疗条件的机构内完成，整个过程需要严格的无菌操作和密切的医疗监护。

在禁忌症方面，已知对舍立帕酶活性成分或任何辅料存在超敏反应的患者禁止使用。同时，任何与脑室内输注设备相关的未治愈或活动性感染，例如脑室炎或脑膜炎，也构成使用的绝对禁忌。此外，治疗前需要评估患者的整体状况，确保能够耐受每周一次的脑室内输注流程。由于该治疗方案的复杂性和特殊性，必须在具备多学科团队的罕见病诊疗中心开展，并由经验丰富的医生严密监测可能出现的输注相关反应及其他不良事件。

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