舍立帕酶（Cerliponase）标准用法用量及给药方案专业指导

舍立帕酶（Cerliponase alfa，商品名BRINEURA）是一种重组人溶酶体酶制剂，主要用于治疗晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积病2型（CLN2），该疾病由TPP1酶缺乏引起，导致中枢神经系统进行性退化。作为全球首个针对CLN2的酶替代疗法，舍立帕酶通过补充患者体内缺失的TPP1酶活性，可显著延缓疾病进展，改善患儿行走能力丧失的时间。

舍立帕酶适用于3岁及以上确诊为CLN2的患儿，旨在减缓疾病导致的神经功能衰退，尤其是延缓行走能力丧失。临床研究显示，接受治疗的患者中位无进展生存期较未治疗组延长2年以上，且语言、认知功能衰退速度减缓。

推荐剂量为每2周（间隔14天）通过脑室内输注给予300毫克。首次给药需在植入脑室引流管（Ommaya储液囊）后5-7天进行，以降低颅内压波动风险。输注过程需持续4.5小时，前1.5小时以0.5毫升/分钟的速度输注，后3小时维持1毫升/分钟，输注结束后需用0.9%氯化钠注射液冲洗导管。

目前尚无针对体重低于13公斤患儿的剂量调整方案，临床实践中需根据个体耐受性调整输注速率。老年患者因CLN2发病率极低，暂无相关用药数据，但需注意合并症对药物代谢的影响。

以下是给药注意事项：

1.操作规范：输注需在具备脑脊液监测条件的医疗机构进行，由专业神经科医生操作。

2.感染防控：每次输注前需检测脑脊液常规及培养，排除活动性感染。

3.不良反应监测：常见反应包括发热、头痛、呕吐等，多发生于输注后24小时内，可通过预处理（如对乙酰氨基酚）缓解。

4.禁忌症：对药物成分过敏、严重颅内压增高、活动性感染患者禁用。

治疗期间需每3个月评估神经功能（如6分钟步行试验、语言能力量表），并定期复查脑MRI监测脑萎缩进展。若出现严重过敏反应或输注部位感染，需暂停治疗并调整方案。

参考链接：https://www.drugs.com