米他匹伐（mitapivat）-Pyrukynd药品说明书详解

米他匹伐是一种创新的丙酮酸激酶（PK）激活剂，专为治疗成人因PK缺乏症引发的溶血性贫血而研发。PK缺乏症是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者红细胞内PK酶活性不足，导致能量供应缺失，红细胞寿命缩短，进而引发贫血、黄疸、脾肿大等症状。米他匹伐通过变构激活PK酶，恢复红细胞能量代谢平衡，减少无效红细胞生成及溶血，从而改善贫血症状并降低输血依赖。

在用法用量方面，米他匹伐需整片吞服，不可掰开、压碎、咀嚼或溶解，服用方式灵活，可与食物同服或空腹服用。治疗起始剂量为每日两次，每次5毫克口服。随后每4周需根据血红蛋白水平及输血需求进行剂量调整：治疗第1至4周维持5毫克每日两次；若第5至8周血红蛋白低于正常或需输血，剂量增至20毫克每日两次，否则维持原剂量；第9至12周若仍未达标，剂量可进一步增至最大推荐量50毫克每日两次，达标则维持当前剂量。若治疗24周后仍无疗效，即血红蛋白、溶血指标（如乳酸脱氢酶、间接胆红素）及输血需求未改善，则应停止使用。对于漏服情况，若在4小时内发现需尽快补服，超过4小时则跳过，下次按计划服药，避免双倍剂量。

米他匹伐的获批为PK缺乏症相关溶血性贫血患者提供了新的治疗选择，其长期疗效与安全性需通过持续监测血常规、肝肾功能及溶血指标来评估。患者应在医生指导下严格遵循剂量调整方案，定期复诊，以确保治疗的安全性与有效性。

参考资料：https://www.drugs.com/pyrukynd.html