去纤苷（Defibrotide）是什么？

在欧盟，去纤苷（Defibrotide）适用于成人、青少年、儿童和一个月以上婴儿的造血干细胞移植(HSCT)治疗中的严重肝静脉闭塞性疾病(VOD),也称为窦道梗阻综合征(SOS)。去纤苷用于治疗骨髓移植患者的肝脏静脉闭塞性疾病，在美国和欧盟有不同的限制。然而，截至2016年，还没有进行随机安慰剂对照试验。

造血干细胞移植(HSCT)是一种在一些人身上进行的程序，用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前，病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能会出现肝VOD。肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况，导致肝脏内部肿胀和血流量减少，这可能导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中，患者还可能出现肾功能衰竭和肺功能衰竭。在HSCT之后，不到2%的人发展成严重的肝VOD，但是多达80%的发展成严重肝VOD的人不能存活。它是在医生的办公室或诊所通过静脉注射给药的。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。