戈洛迪森（golodirsen）的作用机制是什么？

戈洛迪森（Golodirsen，商品名为VYONDYS 53）是一种专门针对特定类型杜氏肌营养不良症的分子靶向药物。它的作用机制属于外显子跳跃疗法。具体而言，该药物被设计用于治疗那些DMD基因存在特定突变，即53号外显子跳跃突变的患者。在遗传信息从DNA转录为信使RNA，进而指导蛋白质合成的过程中，戈洛迪森能够与信使RNA上对应于53号外显子的特定区域结合。这种结合作用使得在最终合成蛋白质时，有缺陷的53号外显子被“跳过”或忽略，不被包含在成熟的指令中。其目标是促使机体产生一种缩短但仍保留部分功能性的抗肌萎缩蛋白。这种被修饰过的蛋白质相比完全缺失的情况，可能有助于减缓肌肉细胞的损伤进程。

参考资料：https://www.drugs.com