使用戈洛迪森（golodirsen）后多久能看到效果？

戈洛迪森（Golodirsen，商品名为VYONDYS 53）作为一种旨在改变疾病进程的疗法，其效果的显现通常是一个缓慢而长期的过程，患者和家属需要建立合理的预期。该药物通过每周一次的静脉输注给药，其首要目标是促进肌肉细胞产生缩短的抗肌萎缩蛋白。从开始治疗到在肌肉活检中检测到这种蛋白水平的增加，需要相当长的时间。而在临床功能方面，例如肌肉力量、运动能力的改善或疾病进展的减缓，则需要更长时间的持续治疗才可能被观察到，并且这种效果因人而异。它被视为一种长期管理策略，旨在随着时间的推移带来临床益处，而非提供快速的症状缓解。因此，坚持规律治疗并配合定期的医疗评估，是监测其长期效果的关键。

参考资料：https://www.drugs.com