曲恩汀（Trientine）的作用和功效有哪些？

肝豆状核变性，又称Wilson病，是一种因铜代谢异常引发的罕见常染色体隐性遗传病。铜在体内各组织异常沉积，导致肝脏、神经系统等多器官受损，患者可能出现急性或慢性肝病症状、锥体外系症状、精神症状及角膜色素环等表现。若未及时干预，病情会持续恶化，严重影响患者生活质量与寿命。而曲恩汀（Trientine）的出现，为众多青霉胺不耐受的患者带来了新的治疗希望。

曲恩汀是一种多胺类金属螯合剂，其核心作用机制是与体内过量的铜离子结合，形成稳定的螯合物。这种螯合物可促进铜通过肾脏排泄出体外，从而降低体内铜含量，减轻铜沉积对各器官的损害。与青霉胺相比，曲恩汀虽对组织中铜的亲和力稍低，但对血浆中铜的亲和力更高，且不良反应相对较少，安全性更优。

曲恩汀主要适用于治疗青霉胺不耐受的≥5岁儿童及成人的肝豆状核变性。青霉胺虽是传统治疗药物，但部分患者会出现过敏、严重皮疹、骨髓抑制、自身免疫性疾病等不良反应，导致无法继续使用。此时，曲恩汀成为理想替代选择。它不仅能有效控制病情进展，还能改善患者症状，提高生活质量。对于以神经系统症状为主要表现的患者，曲恩汀也常被作为首选药物，有助于缓解锥体外系症状，改善精神状态。

在用法用量上，曲恩汀需根据患者年龄、体重及临床反应个体化调整。成人患者起始剂量通常为800 - 1600mg，口服，分2至4次服用。随着治疗推进，医生会根据患者对药物的反应，如铜排泄情况、症状改善程度等，逐步调整剂量，以达到最佳治疗效果。儿童患者剂量低于成人，治疗起始剂量为400 - 1000mg，同样需依据年龄、体重及临床反应灵活调整。

给药方法也需严格遵循规范。曲恩汀为口服胶囊，应整粒用水吞服，不可咀嚼或掰开，以免影响药物释放与吸收。为确保药物最大程度吸收，降低在胃肠道中与金属结合而失活的可能性，患者需空腹服用，至少在饭前一小时或饭后两小时服用，并且与任何其他药物、食物或牛奶至少间隔一小时。

曲恩汀在国际上已应用多年，安全性与有效性得到充分验证。多数患者耐受性良好，不良反应发生率低。常见不良反应包括缺铁、胃灼热、腹部疼痛、急性胃炎、食欲减退、皮疹、肌痛等，多为轻度且可逆，通过调整剂量或对症处理可缓解。长期治疗过程中，极少数患者可能出现铜缺乏，需定期监测血清铜浓度，及时调整治疗方案。

曲恩汀为青霉胺不耐受的肝豆状核变性患者提供了新的治疗途径，其独特作用机制与良好安全性，使患者在控制病情、改善症状方面有了更可靠的选择。患者应在医生指导下规范用药，定期复查，以实现最佳治疗效果，重归正常生活。

参考资料：https://www.cufence.com/