鲁比卡丁Lurbinectedin (Zepzelca)临床疗效

2020年6月15日，美国FDA批准加速批准鲁比卡丁并指定其为罕见药，用于治疗患有转移性小细胞肺癌的成年患者，这些患者尽管接受了以铂类药物为基础的治疗，但仍出现了疾病进展。这种加速批准是基于正在进行的临床试验中观察到的治疗反应的速率和持续时间，并取决于在确认性试验中对这些结果的验证。

在研究B-005中，对105名之前接受过小细胞肺癌治疗的患者进行了鲁比卡丁的安全性评估。患者接受鲁比卡丁 3.2毫克/米2每21天静脉注射一次。这项研究中的所有患者都接受了预先指定的由皮质类固醇和血清素拮抗剂组成的止吐方案。患者可以接受G-CSF进行二级预防(即，在患者白细胞最初下降后)，但不能进行一级预防。在接受鲁比卡丁治疗的患者中，29%的患者暴露时间为6个月或更长，6%的患者暴露时间超过1年。

接受鲁比卡丁治疗的患者中有34%出现严重不良反应。≥ 3%患者的严重不良反应包括肺炎、发热性中性粒细胞减少症、中性粒细胞减少症、呼吸道感染、贫血、呼吸困难和血小板减少症。接受ZEPZELCA治疗的2名患者(1.9%)因不良反应而永久停药。导致≥ 1%接受鲁比卡丁治疗的患者永久停药的不良反应，包括周围神经病变和骨髓抑制。30.5%接受鲁比卡丁的患者因不良反应而中断给药。在≥ 3%接受鲁比卡丁的患者中，需要中断剂量的不良反应包括中性粒细胞减少症和低白蛋白血症。25%接受鲁比卡丁的患者因不良反应而减少剂量。需要在≥ 3%接受鲁比卡丁的患者中减少剂量的不良反应包括中性粒细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症和疲劳。

最常见的不良反应(包括实验室异常，≥ 20%)包括白细胞减少、淋巴细胞减少、疲劳、贫血、中性粒细胞减少、肌酐升高、丙氨酸转氨酶升高、葡萄糖升高、血小板减少、恶心、食欲下降、肌肉骨骼疼痛、白蛋白降低、便秘、呼吸困难、钠减少、天冬氨酸转氨酶升高、呕吐、咳嗽、镁减少和腹泻。接受鲁比卡丁治疗的患者中有< 10%的临床相关不良反应，包括味觉障碍、发热性中性粒细胞减少症和肺炎。

目前鲁比卡丁没有在中国上市，有需要的患者可以从国外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。鲁比卡丁现在上市的只有原研版，原研版是由西班牙生物制药公司PharmanMar生产的，分别在新加坡和美国售卖，原研版本上市的是4mg的，在美国的价格是91000元一盒，在新加坡的价格是49000元一盒。