FDA批准瑞维美尼（Revumenib）用于携带易感NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病

2025年10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准瑞维美尼（revumenib，商品名为 Revuforj），这是一种menin抑制剂，用于治疗成人及≥1岁的儿童中携带易感核磷蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者，且这些患者缺乏令人满意的替代治疗方案。
疗效与安全性

疗效评估来自一项开放标签、 多中心、 单臂临床试验（SNDX-5613-0700，NCT04065399；AUGMENT-101）。入组患者通过二代测序（NGS）或聚合酶链反应（PCR）检测NPM1基因最后一个外显子，以确认存在易感突变。

主要疗效终点包括：

完全缓解（CR）率

伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率

CR+CRh的持续时间

从输血依赖转变为输血独立的比例

研究结果显示：

CR+CRh率为23.1%（95% 置信区间：13.5–35.2）

CR+CRh的中位持续时间为4.5个月（95% 置信区间：1.2–8.1）

在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输血的46例患者中，有8例（17%）在任一连续56天的治疗后观察期内实现了红细胞和血小板输血独立。

处方信息中包含以下警告和注意事项：

1.分化综合征

2.QTc间期延长及尖端扭转型室性心动过速

3.胚胎-胎儿毒性

推荐剂量

瑞维美尼的推荐剂量根据患者体重及是否合用强效CYP3A4抑制剂而有所不同。具体剂量方案请参阅完整处方信息。

加速审评项目

本次审评采用了实时肿瘤审评（RTOR，Real-Time Oncology Review）项目，使申办方能够在提交完整临床申请前提前递交数据；同时使用了Assessment Aid，这是申办方自愿提交的辅助材料，用于促进FDA的审评过程。

该申请获得优先审评（Priority Review）资格，瑞维美尼同时具有快速通道（Fast Track）认定。FDA关于加速审评项目的更多信息可参考《严重疾病药物和生物制品加速项目指南》。

对于携带NPM1突变、且治疗选择有限的复发或难治性AML患者来说，Revumenib提供了一种新的治疗希望。是否适合使用该药，应由患者与医生充分沟通后共同决定。

参考资料：
内容更新时间：2025/10/24
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-revumenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-susceptible-npm1-mutation