伏索利肽（vosoritide）是什么药物？

伏索利肽（vosoritide，商品名为Voxzogo）是一种通过每日一次皮下注射给药的生物制剂，在药理学上被归类为C型利钠肽类似物。它不是传统的生长激素，而是一种具有开创性的、作用机制独特的靶向药物。其设计核心在于精准干预导致骨骼生长障碍的特定分子信号通路。简单来说，它通过模拟人体内一种天然存在的信号分子（C型利钠肽）的功能，来调节骨骼生长板软骨细胞的活性。该药物代表了在先天性骨骼生长障碍疾病治疗领域从对症支持到靶向对因治疗的一个重要科学突破，为特定患儿提供了新的希望。

参考资料：https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/Vosoritide