伏索利肽（vosoritide）主要适用于哪些患者群体？

伏索利肽（vosoritide，商品名为Voxzogo）的适用患者群体有着非常明确且严格的界定。它主要适用于年龄在5岁及以上、骨骺尚未闭合的软骨发育不全患儿。这里包含了几个关键条件：首先是年龄和骨骺状态，因为药物的作用是促进现有生长板的生长，所以仅对骨骼仍有生长潜力的儿童有效，需要通过X光片评估骨骺线是否开放。其次是明确的疾病诊断，患儿必须经临床和遗传学检查确诊为软骨发育不全。该药物通过每日一次的皮下注射给药，剂量需要根据患儿的实际体重进行精确计算，因此治疗必须在儿童内分泌科或遗传代谢专科医生的严密指导和监护下进行，并需家长学会正确的注射操作。符合条件的患儿，通过长期坚持规范治疗，旨在改善身高增长。

参考资料：https://reference.medscape.com/drug/voxzogo-vosoritide-4000188