服用戈洛迪森（golodirsen）的注意事项有哪些

杜氏肌营养不良（DMD）是一种严重的遗传性肌肉疾病，给患者的生活和健康带来了巨大挑战。戈洛迪森（golodirsen，商品名为VYONDYS 53）作为一种针对特定基因突变的DMD患者的治疗药物，为部分患者带来了新的希望。然而，在使用该药物时，有诸多注意事项需要患者和医护人员关注。

在开始使用戈洛迪森治疗之前，全面的身体评估和相关指标检测至关重要。要测量血清胱抑素C、进行尿试纸检测以及尿蛋白/肌酐比值的测定。这些检测指标有助于了解患者肾脏等器官的功能状态，因为药物在使用过程中可能会对肾脏等产生一定影响。通过基线数据的掌握，医护人员可以更好地监测药物对患者身体的影响，及时发现潜在的问题。

戈洛迪森的用法用量有着严格的规定。其剂量为每公斤30毫克，每周一次通过静脉输注的方式给药。输注时间需控制在35至60分钟，并且在给药前必须对药物进行稀释。严格按照这样的用法用量使用药物，是确保药物发挥恰当疗效并减少不良反应发生的关键。患者和家属切不可自行调整药物的剂量、输注时间或给药频率，以免影响治疗效果或增加不必要的风险。

在接受戈洛迪森治疗期间，患者需要定期进行复查和监测。这包括对上述提到的各项指标的持续跟踪，以及对身体整体状况的评估。因为随着治疗的进行，患者的身体状况可能会发生变化，药物对身体的影响也可能逐渐显现。通过定期复查，医护人员可以及时发现异常情况，如肾功能的变化等，并据此调整治疗方案。

同时，患者在使用戈洛迪森过程中如果出现任何不适或异常症状，如发热、寒战、头晕、恶心等，应及时告知医护人员。这些症状可能是药物不良反应的表现，及时的处理可以有效避免症状的进一步加重。此外，患者如果同时在使用其他药物，也需要告知医生，因为药物之间可能存在相互作用，影响戈洛迪森的疗效或增加不良反应的风险。

戈洛迪森为符合条件的杜氏肌营养不良患者提供了一种治疗选择，但在使用过程中，从治疗前的准备到治疗期间的监测以及应对可能出现的问题，都需要患者、家属和医护人员密切配合，严格遵循相关的注意事项，以确保治疗的安全性和有效性。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/vyondys-53-epar-product-information_en.pdf