戈洛迪森（golodirsen）治疗期间出现肌肉僵硬加重怎么办？

如果在戈洛迪森（golodirsen，商品名为VYONDYS 53）治疗期间，患者出现肌肉僵硬加重的现象，首先不应恐慌，但必须给予高度重视并及时采取行动。导致肌肉僵硬加重的原因可能是多方面的：它可能是杜氏肌营养不良（DMD）疾病本身进展的自然表现，也可能是其他独立因素（如疲劳、受凉、或并发其他健康问题）所致，当然，理论上也不能完全排除与药物相关的罕见反应。因此，正确的处理方式不是自行判断或调整用药，而是立即将此变化告知主治医生或专业的治疗团队。患者或家属应尽可能详细地描述症状出现的时间、具体部位、僵硬的程度以及是否伴随疼痛、无力等其他感觉。医生需要通过临床检查来评估情况，判断症状的性质，并决定是否需要调整治疗方案、采取额外的支持性措施（如物理治疗调整）或进行进一步的检查。切记，任何关于治疗方案的改变都必须由医生决定，患者切勿自行停药或改变剂量。

参考资料：https://www.parentprojectmd.org/care/clinical-care-guidelines/