伏昔尼布（vorasidenib）是什么类型的药物？

伏昔尼布（vorasidenib，商品名为VORANIGO）是一种口服的靶向治疗药物。具体而言，它被归类为小分子抑制剂，其核心作用是针对细胞代谢过程中两种特定的酶——异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2发挥抑制作用。这类酶在特定的基因突变状态下，会产生一种异常代谢产物，这种产物会促进肿瘤细胞的生长和恶性转化。因此，伏昔尼布的作用机制并非直接杀伤细胞，而是通过精准抑制突变酶的活性，来干扰驱动肿瘤发展的关键代谢途径。它获得批准的适应症是用于治疗患有特定级别和特定基因突变的脑胶质瘤（即2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤）的成人和青少年患者，这些患者需已接受过手术治疗。它的出现，为这部分具有明确分子特征的患者群体提供了一个新的治疗选择。

参考资料：https://braintumourresearch.org/blogs/latest-news/vorasidenib-not-approved-for-treatment-of-low-grade-glioma?srsltid=AfmBOorv0tGEMAg27B2wGDwYzpPEdVV_BQfBBtUGgdmD878ou13xoTSS