深度解析艾伏尼布（拓舒沃）片的功效与作用有哪些

艾伏尼布（Ivosidenib，商品名为拓舒沃）作为我国首个获批的IDH1突变靶向抑制剂，为特定基因突变型肿瘤患者提供了创新治疗选择。其通过精准干预肿瘤代谢通路，在血液系统恶性肿瘤和实体瘤治疗中展现出独特价值。

适应症覆盖多类型肿瘤

艾伏尼布的核心适应症聚焦于携带易感IDH1突变的肿瘤患者：

1）急性髓系白血病（AML）：涵盖新诊断的老年患者（75岁及以上）或因合并症无法接受强化化疗者，以及复发/难治性AML患者。

2）骨髓增生异常综合征（MDS）：针对复发或难治性MDS成年患者，填补传统治疗手段的空白。

3）胆管癌：用于既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者，尤其适用于IDH1突变阳性人群。

作用机制：阻断肿瘤代谢关键环节

艾伏尼布通过抑制突变型IDH1酶的活性，阻断其催化生成2-羟基戊二酸（2-HG）的过程。2-HG的异常积累会干扰细胞正常分化，导致白血病细胞增殖失控或胆管癌细胞侵袭性增强。艾伏尼布的干预可降低肿瘤微环境中的2-HG水平，恢复细胞分化程序，抑制肿瘤生长并诱导病变细胞向成熟方向分化。

治疗效果：改善生存质量与预后

在AML治疗中，艾伏尼布单药或联合阿扎胞苷使用，可显著延长患者无进展生存期，并提高脱离输血依赖的比例。对于复发/难治性患者，其能够诱导部分患者达到完全缓解或部分血液学恢复。在胆管癌领域，艾伏尼布为后线治疗患者提供了疾病控制的新手段，可缓解腹痛、黄疸等症状，改善生活质量。此外，该药物对骨髓增生异常综合征患者的造血功能恢复具有积极作用。

艾伏尼布的出现标志着肿瘤治疗从“广谱打击”向“精准干预”的跨越。其通过靶向IDH1突变这一核心驱动因素，为传统治疗手段有限的肿瘤患者开辟了生存新路径，体现了分子分型指导下的个体化治疗优势。

关键词标签：艾伏尼布，拓舒沃，ivosidenib，IDH1抑制剂，靶向药，急性髓系白血病，AML，胆管癌，功效

参考资料：https://www.tibsovo.com/pdf/medicationguide.pdf