普拉替尼（普吉华）有哪些功效及作用呢

普拉替尼是一种高选择性RET抑制剂，作为中国首个获批上市的同类药物，它通过精准阻断RET基因变异驱动的信号通路，有效抑制肿瘤细胞增殖，为RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）及RET突变型甲状腺癌患者提供了新的治疗选择。

1. 抗肿瘤作用
普拉替尼可抑制RET及其下游分子磷酸化，阻断癌细胞生长所需的信号传导，从而抑制肿瘤增殖。它对RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌患者具有显著疗效。

2. 缓解癌症相关症状
通过稳定病情，普拉替尼能减轻因疾病进展引起的不适，如呼吸困难、咳嗽、疼痛等，提高患者生活质量。其半衰期长达24小时，药效持久，患者每日仅需口服一次，用药便捷性有助于提升治疗依从性。

3. 延长生存期
临床试验显示，普拉替尼可显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。对于初治和经治的RET融合阳性NSCLC患者，其客观缓解率（ORR）均较高，且中位缓解持续时间（DOR）较长，为患者带来长期生存获益。

4. 穿透血脑屏障，控制脑转移
普拉替尼能有效穿透血脑屏障，对脑转移的肺癌患者也具有一定疗效，可改善中枢神经系统（CNS）转移患者的预后。

总之，普拉替尼（普吉华）凭借其高效性、特异性和持久药效，成为RET基因变异相关癌症治疗的重要药物，为患者提供了新的生存希望。
关键词标签：普拉替尼、普吉华、RET抑制剂、抗肿瘤、缓解症状、延长生存期、血脑屏障

参考资料：https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a620057.html