阿芙凯泰（aficamten）的适用人群介绍

阿芙凯泰（aficamten，商品名为Myqorzo）是一种新型口服心肌肌球蛋白抑制剂，已获美国 FDA 批准，用于特定类型心脏病患者的治疗。该药通过降低心肌过度收缩，改善心脏血流动力学，其适用人群和禁忌症具有明确界定，需在严格评估下使用。

一、适应症
阿芙凯泰主要适用于成人症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者，用于改善其功能状态和临床症状。oHCM 是一种以左心室心肌异常增厚为特征的遗传性心脏病，可导致左心室流出道受阻，患者常出现运动耐力下降、气短、胸痛、乏力等表现。

该药特别适合以下人群：

1.年满 18 岁的 oHCM 患者；

2.已出现明显症状（如日常活动受限）；

3.接受常规治疗（如 β 阻滞剂或钙通道阻滞剂）后症状仍未得到充分控制的患者。

阿芙凯泰通过抑制心肌肌球蛋白活性，减轻心肌过度收缩，从而降低流出道阻力，改善心脏功能和患者运动能力。

二、禁忌症
虽然阿芙凯泰疗效明确，但并非所有患者都适合使用，以下情况需避免或谨慎使用：

1. 左心室射血分数明显降低的患者
若患者在用药前左心室射血分数（LVEF）低于 55%，不建议启动治疗；治疗过程中如 LVEF 降至 40% 以下，应暂停用药。已有明显心脏收缩功能受损的患者，使用 Myqorzo 可能增加心力衰竭风险。

2. 需同时使用利福平的患者
阿芙凯泰禁止与利福平合用。利福平可显著影响阿芙凯泰的代谢，降低疗效或增加用药风险。

3. 心脏状况不稳定者
包括急性严重心衰、未控制的严重心律失常或其他重症状态的患者，需在病情稳定并经医生充分评估后，方可考虑是否使用。

三、用药监测要求

由于阿芙凯泰可能影响心脏收缩功能，其使用需配合定期超声心动图监测，并纳入风险评估与缓解策略（REMS）管理，以确保用药安全。

总体来看，阿芙凯泰适用于成人症状性梗阻性肥厚型心肌病患者，尤其是常规治疗效果有限的人群。但在使用前必须严格评估心功能，并避开特定禁忌情况，才能在发挥疗效的同时保障患者安全。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/myqorzo