伏昔尼布（vorasidenib）-VORANIGO的官方药品说明书内容

一、药品基本信息

商品名：VORANIGO®

通用名：Vorasidenib（中文名：伏昔尼布/沃拉西德尼）

药品类型：口服异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）双重抑制剂

作用机制：通过抑制突变型IDH1/IDH2酶活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，阻断肿瘤细胞异常增殖，同时穿透血脑屏障直接作用于中枢神经系统病灶。

二、适应症与适用人群

疾病类型：

2级星形细胞瘤

2级少突胶质细胞瘤

分子标志物：

经FDA批准的检测方法确认存在IDH1或IDH2突变。

治疗前提：

患者需已完成手术（包括活检、次全切除或全切除）。

年龄范围：

12岁及以上成人和儿科患者。

三、用法用量

推荐剂量：

成人及体重≥40公斤儿童：每日一次，口服40毫克。

体重＜40公斤儿童：每日一次，口服20毫克。

服用方式：

可随餐或空腹服用，需整粒吞服，不可咀嚼、分裂或压碎。

漏服处理：

若漏服时间在6小时内，应尽快补服；若超过6小时，跳过该剂量，按原计划服用下一剂。

特殊情况：

服药后呕吐无需补服，按预定时间继续下一剂。

四、不良反应与监测

常见副作用：

疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心、癫痫发作。

严重不良反应：

肝转氨酶升高（可能引发肝功能衰竭、肝坏死或自身免疫性肝炎）。

3级或4级实验室异常（如丙氨酸氨基转移酶、天冬氨酸氨基转移酶升高）。

监测要求：

治疗前2个月每2周监测一次肝功能（AST、ALT、GGT等），之后每月监测一次，并根据临床指征调整频率。

若出现肝酶升高，需根据严重程度暂停、减量或永久停药。

五、禁忌与注意事项

禁忌症：

对药物成分过敏者禁用。

特殊人群：

孕妇及哺乳期女性：可能致胎儿畸形，需采取有效避孕措施（治疗期间及停药后3个月内）。

儿童及青少年：需严格按体重调整剂量，加强不良反应监测。

药物相互作用：

避免与强效/中效CYP1A2抑制剂（如氟伏沙明）或诱导剂（如利福平）联用。

避免与CYP3A底物药物（如某些激素避孕药）联用，可能降低疗效。

储存条件：

储存温度为20°C至25°C（允许偏差15°C至30°C），需防潮保存。

总之伏昔尼布作为全球首款IDH1/IDH2双重抑制剂，为IDH突变型2级胶质瘤患者提供了靶向治疗新选择。其口服便利性、精准作用机制及良好的安全性数据，标志着低级别胶质瘤治疗向个体化、长效管理迈出重要一步。患者需严格遵循医嘱用药，定期监测肝功能，并注意药物相互作用风险。

关键词标签：伏昔尼布、VORANIGO、IDH1突变、IDH2突变、星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤、靶向治疗、口服制剂、血脑屏障穿透、肝毒性监测

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/voranigo