ADAMTS13重组蛋白酶（recombinant）-Adzynma的药品说明书内容

一、药物基本信息与作用机制

ADAMTS13重组蛋白酶（Adzynma）是一种人重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白酶，通过基因重组技术生产，其分子结构与人体内天然ADAMTS13酶高度一致。该药物专为先天性血栓性血小板减少症（cTTP）设计，通过酶替代疗法（ERT）补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，从而裂解血液中异常积累的超大血管性血友病因子（VWF）多聚体，抑制血小板自发聚集和微血管血栓形成，从根本上改善cTTP的病理状态。

二、适应症与治疗目标

Adzynma的核心适应症为成人和儿童cTTP患者的预防性治疗及急性发作的按需治疗：

预防性治疗：通过定期补充ADAMTS13酶，降低患者发生急性血栓事件的风险，减少因反复发作导致的器官损伤（如脑、肾），改善长期生活质量。

按需治疗：针对急性发作期（如血小板计数骤降、神经系统症状、肾功能异常等），快速控制症状，缩短病程，防止病情恶化。

三、用法用量与操作规范

给药方式：

仅限静脉注射，需将冻干粉剂用无菌注射用水复溶后使用，严禁口服或肌肉注射。

复溶后溶液需在2-8℃冷藏保存，24小时内使用完毕，避免污染或活性降低。

预防性治疗剂量：

标准方案：每隔一周静脉注射一次，剂量为40 IU/kg，输注速率控制在2-4 mg/分钟（约相当于1-2 ml/分钟，具体需根据溶液浓度调整）。

调整方案：根据患者既往用药反应或临床需求（如频繁发作），可将给药频率调整为每周一次，剂量仍为40 IU/kg。

按需治疗剂量：

第一天：40 IU/kg，静脉注射，速率2-4 ml/分钟。

第二天：20 IU/kg，静脉注射。

第三天及后续：15 IU/kg，每日一次，持续用药至急性症状完全缓解后两天（如血小板计数恢复正常、神经系统症状消失）。

特殊人群调整：

儿童患者：需根据体重精确计算剂量，输注速率可适当降低以减少不适。

肝肾功能不全者：需在医生指导下调整剂量或延长给药间隔，避免药物蓄积。

四、用药注意事项与禁忌

输注反应监测：首次用药或调整剂量时需密切观察过敏反应（如皮疹、瘙痒、呼吸困难），若发生严重反应（如过敏性休克）需立即停药并急救。

禁忌症：

对rADAMTS13或辅料（如甘露醇、氯化钠）过敏者禁用。

活动性出血（如消化道溃疡、颅内出血）或严重感染患者需暂缓用药。

药物相互作用：避免与抗凝药（如华法林）、抗血小板药（如阿司匹林）联用，以防增加出血风险。

总之

Adzynma作为cTTP的靶向治疗药物，通过精准补充ADAMTS13酶，为患者提供了安全有效的预防与急救方案。其用法用量需严格遵循说明书，并结合患者个体情况（如年龄、体重、病情严重程度）调整，以确保疗效最大化并降低风险。
关键词标签：ADAMTS13重组蛋白酶、Adzynma、先天性血栓性血小板减少症、cTTP、酶替代疗法、静脉注射、预防性治疗、按需治疗、输注反应

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/adzynma