司美替尼用于治疗什么疾病？

司美替尼是一种丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂，适用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童患者，这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)。FDA批准司美替尼这项适应症是基于50名患者的第二阶段SPRINT Stratum 1试验的阳性结果，其中66%的患者证实肿瘤体积至少减少20%的完全或部分缓解。