关于Kresladi（marnetegragene autotemcel）的基本信息介绍

Kresladi（marnetegragene autotemcel）是一种基因治疗药物，于2026年3月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是首个用于治疗重度LAD-I的基因疗法。

该药物由Rocket Pharmaceuticals公司开发，属于自体造血干细胞基因治疗产品。它的制备过程包括采集患者自身干细胞、体外基因修饰以及回输等步骤。

在给药方式上，Kresladi通常为一次性静脉输注治疗，不需要长期重复用药，这也是基因治疗的一大特点。

适应症方面，该药主要用于儿童重度LAD-I患者，尤其是缺乏合适骨髓移植供体的病例。

监管方面，该药获得了孤儿药资格、罕见儿科疾病认定、再生医学先进疗法（RMAT）资格以及快速通道资格等多项加速审批支持，这些都反映出其在罕见病治疗中的潜在价值。

此外，由于采用慢病毒载体进行基因修饰，理论上存在插入突变相关风险，因此患者在接受治疗后需要长期随访（通常可达15年）以监测安全性。

从药物类型来看，Kresladi代表了近年来快速发展的基因治疗方向，即通过一次性干预实现长期疗效。这种模式在罕见遗传病领域具有较大应用潜力。

总体来说，Kresladi是一种新型、机制明确的基因治疗产品，主要用于解决传统治疗难以覆盖的重度遗传性免疫缺陷问题，体现了精准医学的发展趋势。

参考资料：https://www.drugs.com/kresladi.html