新药Kresladi（marnetegragene autotemcel）的治疗作用原理是什么

Kresladi（marnetegragene autotemcel）是一种自体造血干细胞基因治疗，其核心机制是“基因修复”。与传统药物不同，它并不是通过抑制或增强某些生理过程，而是直接从分子层面纠正疾病的根本原因。

具体来说，该治疗首先从患者体内采集造血干细胞。这些细胞具有分化为各种血细胞的能力。随后，在体外通过基因工程技术，将正常功能的ITGB2基因导入这些干细胞中，使其获得正确的遗传信息。

经过基因修饰后的细胞被称为“校正细胞”。在患者接受预处理（如清除部分原有骨髓细胞）后，这些细胞会通过静脉输注回体内。它们在骨髓中定植并逐渐分化为新的血细胞。

这些新生成的白细胞能够表达CD18和CD11a等关键表面蛋白，从而恢复其黏附和迁移能力。这意味着白细胞可以重新到达感染部位并发挥免疫作用，从根本上改善患者的免疫功能。

与传统治疗相比，这种机制的最大特点是“针对病因”。LAD-I的本质是基因缺陷，而Kresladi通过引入正常基因实现功能恢复，因此具有潜在的长期甚至一次性治疗效果。

总结来看，Kresladi的作用原理可以概括为：通过自体干细胞采集、基因修复和回输，恢复白细胞的正常功能，从而纠正免疫缺陷。

参考资料：https://www.kresladi.com/