ADAMTS13重组蛋白酶在临床上有何应用？

ADAMTS13重组蛋白酶主要用于治疗先天性血栓性血小板减少症（cTTP），这是一种因ADAMTS13酶缺乏导致的罕见遗传性疾病。临床采用酶替代疗法（ERT），通过静脉注射重组蛋白酶补充患者体内缺失的酶活性。预防性治疗中，患者每两周接受一次40 IU/kg剂量，可显著降低急性血栓事件风险；急性发作时则采用阶梯式给药方案，首日40 IU/kg，后续逐步调整剂量至症状缓解。该疗法已获美国、欧盟及中国药监部门批准，成为cTTP患者长期管理的核心手段，尤其适用于反复发作或存在严重并发症风险的患者。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/adzynma