博舒替尼（Bosutinib）有哪些功效与作用

博舒替尼（Bosutinib）是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，通过强效抑制BCR-ABL激酶活性，在费城染色体阳性慢性髓性白血病的治疗中发挥核心作用。

核心作用机制

博舒替尼通过竞争性结合BCR-ABL激酶的ATP结合位点，抑制其磷酸化及下游信号传导。作为第二代TKI，它对多种伊马替尼耐药突变（如Y253H、E255K、F359V等）具有抑制活性，但对T315I突变无效。

适应症与治疗定位

1.新诊断的慢性期Ph+CML：适用于新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病成人患者，推荐剂量400毫克每日一次口服。也可用于1岁及以上儿童患者，剂量300毫克每平方米每日一次。

2.耐药或不耐受的后线治疗：适用于对既往治疗（包括伊马替尼）有耐药性或不耐受的慢性期、加速期或急变期Ph+CML成人患者，推荐剂量500毫克每日一次口服。对于先前治疗有抵抗或不耐受的慢性期儿童患者，剂量400毫克每平方米每日一次。

3.剂量递增：对于未达到完全血液学、细胞遗传学或分子反应且无严重不良反应的患者，可考虑逐步增加剂量（成人每日加100毫克，最大600毫克）。

治疗效果

作为第二代TKI，博舒替尼对伊马替尼耐药或不耐药的CML患者有效，可帮助达到深度分子学缓解。口服每日一次，与食物同服，便于长期治疗。可用于不适合其他TKI治疗的儿童患者。

不良反应与监测

常见腹泻、恶心、呕吐、肝功能异常、血小板减少等。治疗期间需定期监测血常规、肝功能、心电图。

综上所述，博舒替尼通过抑制BCR-ABL激酶，在新诊断及耐药/不耐受的慢性期、加速期、急变期Ph+CML治疗中发挥核心作用，覆盖成人和儿童患者。

关键词标签：博舒替尼功效，Bosutinib作用，第二代BCR-ABL抑制剂，慢性髓性白血病，新诊断，伊马替尼耐药，加速期，急变期，儿童CML，口服靶向药

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/bosulif