司美替尼到底是什么药物它的作用机制是怎样的

司美替尼是一种口服的MEK抑制剂，商品名叫科赛鲁，主要用于治疗一型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤。它的作用机制是通过选择性抑制MEK1和MEK2酶的活性，从而阻断RAS-MAPK信号通路的异常激活，达到缩小肿瘤体积的效果。一型神经纤维瘤病是一种遗传性疾病，患者体内的NF1基因突变导致这条信号通路过度活跃，从而引发丛状神经纤维瘤等肿瘤。司美替尼是全球首个获批用于这一适应症的靶向药物，为这类罕见病患者提供了非常重要的治疗选择。

参考资料：https://www.koselugo.com