奥马索龙（omaveloxolone）对改善视力或听力问题有效吗？

可能有一定效果，但并非主要治疗目标。 奥马索龙（Omaveloxolone）是一种核因子红细胞2相关因子2激活剂，用于治疗弗里德里希共济失调（FRDA）。FRDA是一种常染色体隐性遗传病，主要导致共济失调、心肌病和糖尿病，部分患者伴有视神经病变（视力下降）和感音神经性听力损失。临床研究显示，奥马索龙可延缓神经退行性变，但对已发生的视力和听力损害改善作用有限。少数患者报告视力稳定性提高（如视野缩小速度减慢）或听力阈值稳定，但尚未有明确证据表明能显著逆转损伤。因此，奥马索龙的主要疗效指标是共济失调评分（如FARS、SARA）和心肌功能，而非感官功能。如果视力或听力问题明显，建议同时就诊眼科和耳鼻喉科，进行辅助康复（如助听器、低视力辅助设备）。所有治疗都应在神经科医生指导下进行。

参考资料：https://www.drugs.com/skyclarys.html