阿伐替尼（avapritinib）对系统性肥大细胞增多症有效吗？

阿伐替尼（Avapritinib，商品名为泰吉华）对晚期系统性肥大细胞增多症和惰性系统性肥大细胞增多症有效。该药物是一种高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂，通过抑制KIT D816V突变（系统性肥大细胞增多症的主要驱动突变）的激酶活性，减少肥大细胞增殖和活化，从而改善症状（如腹痛、腹泻、皮肤瘙痒、疲劳、体重下降等）。临床研究显示，治疗12-24周后，患者症状评分显著下降，血清类胰蛋白酶水平降低，脾脏体积缩小。对于惰性系统性肥大细胞增多症，推荐剂量为25mg/日；晚期系统性肥大细胞增多症为200mg/日。需注意，该药物不适用于血小板<50×10⁹/L的患者。所有治疗都应在血液科医生指导下进行。

参考资料：https://www.drugs.com/ayvakit.html