司替戊醇（Stiripentol）对儿童Dravet综合征患者有效吗？

有效。 司替戊醇（Stiripentol，商品名为Diacomit）对Dravet综合征儿童患者有效，尤其与氯巴占联合使用时。该药物通过增强GABA能抑制和抑制肝药酶，增加氯巴占及其活性代谢物的血药浓度，从而显著减少Dravet综合征相关的全身性和局灶性癫痫发作频率。临床研究显示，联合治疗可使部分患者的发作频率降低≥50%。适应症为6个月以上、体重≥7kg且正在服用氯巴占的Dravet综合征患者，不得单独使用。推荐剂量为50mg/kg/天，分2-3次随餐服用。如果治疗3-6个月后发作频率无明显改善，需评估是否剂量不足或换用其他治疗方案。所有治疗都应在儿童神经科医生指导下进行。

参考资料：https://www.mayoclinic.org/zh-hans/drugs-supplements/stiripentol-oral-route/description/drg-20443959