地拉罗司（Deferasirox）的去铁疗效怎么样？

2013年1月23日-美国美国食品药品监督管理局今天扩大了地拉罗司（Deferasirox）的批准用途，以治疗10岁及以上患有慢性铁过载的患者，这些患者是由一种称为非输血依赖性地中海贫血(NTDT)的遗传性血液病引起的。

NTDT是一种较温和的地中海贫血，不需要个人经常输血。然而，随着时间的推移，一些NTDT患者仍然面临铁超载的风险，这可能导致重要器官的损伤。

FDA还授权将FerriScan作为地拉罗司的成像辅助诊断产品上市。该机构之前批准FerriScan用于测量肝脏铁浓度(LIC)，但其在地拉罗司临床研究中用于选择治疗患者和管理治疗，将其作用定义为地拉罗司安全有效使用所必需的成像辅助诊断。FerriScan使用磁共振成像非侵入性地测量LIC。

根据国家心肺血液研究所的数据，美国估计有1000人患有地中海贫血。地中海贫血会导致身体产生更少的健康红细胞和血红蛋白，血红蛋白是一种将氧气运送到身体各个部位的蛋白质，并将二氧化碳返回肺部以便呼出。一些地中海贫血患者需要频繁输注红细胞以维持可接受的血红蛋白水平。铁超载在这些患者中很常见。

地拉罗司之前被批准用于治疗2岁及以上患者因输血导致的慢性铁超负荷，此次批准将其用于治疗铁超负荷的NTDT患者。地拉罗司应用于LIC至少为每克干肝组织重量5毫克铁的NTDT患者。

地拉罗司的新适应症正在根据FDA的加速批准计划获得批准，该计划为患者提供了更早的治疗严重或危及生命疾病的有前途的新药，同时该公司进行了额外的研究以确认该药物的临床效益。地拉罗司获得批准的临床数据显示，它可以将LIC降低到低于5 mg/g干重，这是一个替代终点，被认为有可能预测患者的临床效益。

FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说:“使用我们的加速批准程序，FDA能够加快需要减少过量铁的患者获得这种药物的速度。" 地拉罗司是第一个被批准用于治疗铁超载的NTDT患者的药物."

地拉罗司治疗NTDT患者慢性铁超载的安全性和有效性已在两项临床试验中得到证实，这两项临床试验旨在测量经过52周治疗后LIC降至低于5 mg/g干重的患者数量。在第一项试验中，166名患者被随机分配接受5mg/kg 地拉罗司、10mg/kg 地拉罗司或安慰剂每日治疗。结果显示，接受地拉罗司治疗的患者分别有15%和27%达到目标LIC，而接受安慰剂治疗的患者只有4%。第二项试验包括来自第一项研究的133名患者，他们接受了额外一年的地拉罗司治疗或从安慰剂转向地拉罗司治疗。在该扩展试验中，35%的可评估患者达到了目标LIC。

FDA通过重新分类过程审查了FerriScan的数据，这是一种针对医疗设备的监管途径，通常为中度风险，但与已经合法上市的设备不可比。FDA批准FerriScan的重新申请主要是基于地拉罗司临床研究的数据，该研究使用FerriScan LIC结果作为主要结果指标。此外，研究人员对230名患者进行了研究，发现在测量LIC时，铁扫描结果与肝活检结果一样准确。

地拉罗司已经在国内上市，并且已经纳入医保，患者可以在国内医院药房购买，价格大约在500~800元左右，规格为125mg*28片，由于各地医保政策不同价格也不同，具体价格请咨询当地药房或者医保局。国外的地拉罗司有原研药和仿制药，原研药主要是瑞士诺华原研药，价格大约500元左右；仿制药主要是印度仿制药，价格在300元左右，原研药和仿制药规格都是400mg*30片，比国内便宜的多，且药物成分基本一致。