Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf) 的注意事项及安全管理介绍

Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf）是美国FDA批准的一次性静脉基因治疗产品，用于治疗儿童患者黏多糖贮积症III A型（MPS IIIA，Sanfilippo syndrome type A）的神经系统表现。由于Fayuvi属于AAV载体基因治疗，其使用和普通药物有所不同，治疗前后的肝功能、血液指标、输注反应以及长期安全性都需要重点关注。以下介绍Fayuvi用药过程中需要注意的主要安全问题。

一、治疗前需要进行全面评估

使用Fayuvi前，需要确认患者符合批准的适应症，并对既往病史、肝功能及血液学情况进行评估。治疗前通常需要检查肝酶、胆红素和血小板等指标。如果患儿存在肝脏疾病、血液系统异常或其他严重基础疾病，应由专业医疗团队进一步判断是否适合接受治疗。

二、重点关注肝功能变化

肝毒性和肝酶升高是Fayuvi安全管理中需要重点关注的问题。治疗前应进行肝功能检查，治疗后也需要按照处方信息定期复查。

Fayuvi治疗需要配合糖皮质激素使用，一般从输注前开始，并在输注后持续一段时间。治疗过程中如果出现肝功能异常，医生可能根据检查结果调整糖皮质激素治疗方案。因此，家长不应自行停用或改变糖皮质激素剂量。

三、注意血小板减少和血液异常

Fayuvi治疗后可能出现血小板计数下降，因此治疗前后都需要进行血液学监测。对于原本存在血小板偏低、出血倾向等问题的患儿，需要特别谨慎。

治疗后如果出现不明原因的皮肤瘀斑、鼻出血、牙龈出血或其他异常出血表现，应及时联系治疗机构，由医生判断是否需要进一步检查。

四、警惕血栓性微血管病

血栓性微血管病（TMA）是基因治疗后需要关注的重要安全风险。相关表现可能包括血小板减少、贫血、血压升高、肾功能异常、尿量减少以及部分神经系统症状。

如果患儿治疗后出现明显乏力、尿量减少、异常出血或血压异常等情况，应及时就医，必要时进行血液和肾功能等相关检查。

五、输注期间需要观察输注反应

Fayuvi需要在具备相应医疗条件的机构内进行静脉输注。输注期间以及输注后需要观察患儿的生命体征和身体反应。

部分患者可能出现发热、头痛、恶心、呕吐、寒战、低血压等输注相关反应，也需要警惕超敏反应。出现明显不适时，应由医护人员及时处理，必要时调整或暂停输注。

六、糖皮质激素使用需要规范

糖皮质激素是Fayuvi治疗过程中的重要配套用药，可以帮助控制相关免疫和炎症反应。但长期或不规范使用糖皮质激素也可能带来感染、血糖变化、血压异常等问题。

因此，治疗期间应按照医生制定的方案使用和逐步减量，不能因为患儿症状暂时稳定就自行停药。

七、一次性治疗仍需要长期随访

虽然Fayuvi属于一次性基因治疗，但并不意味着治疗完成后就不需要复查。AAV9基因治疗存在长期潜在安全风险，包括与遗传物质整合相关的潜在肿瘤风险，因此患者仍需要按照治疗中心安排进行长期随访。

后续随访通常需要结合患儿具体情况关注肝功能、血液指标及其他相关健康变化。如果出现新的异常症状，应及时向治疗团队报告。

总体来看，Fayuvi的安全管理重点包括治疗前评估、肝功能监测、血小板监测、血栓性微血管病风险识别、输注反应处理以及糖皮质激素规范使用。对于MPS IIIA患儿家庭而言，Fayuvi治疗应在专业医疗团队评估和监测下进行，即使完成一次输注，也需要按照要求进行长期医学随访。具体用药、监测频率及不良反应处理，应以Fayuvi官方处方信息和治疗机构的专业指导为准。

参考资料：https://www.ultragenyx.com/wp-content/uploads/2026/09/FAYUVI_USPI.pdf