FDA批准Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf) 治疗Sanfilippo综合征A型，中国患者何时能用

2026年9月，美国FDA批准Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf）用于治疗儿童患者黏多糖贮积症III A型（MPS IIIA，Sanfilippo syndrome type A）的神经系统表现，且适用于神经发育功能仍得到保留的儿童患者。Fayuvi是一种一次性静脉基因治疗，也是目前首个获FDA批准用于MPS IIIA儿童患者的治疗选择。

一、Fayuvi主要治疗什么疾病？

MPS IIIA是一种罕见遗传代谢病，由SGSH基因异常导致sulfamidase功能不足，使细胞溶酶体内的heparan sulfate无法正常降解并逐渐积累，尤其会影响中枢神经系统。患儿可能出现认知、语言、行为以及运动发育等方面的进行性异常。

需要注意的是，Fayuvi目前获批的适应症针对的是MPS IIIA的神经系统表现，并不是所有类型的黏多糖贮积症，也不是所有MPS III亚型。

二、Fayuvi是如何发挥作用的？

Fayuvi采用AAV9载体，将功能性SGSH基因递送进入患者细胞，使细胞能够产生具有功能的sulfamidase。随着相关酶活性恢复，可帮助细胞重新处理heparan sulfate，从疾病发生机制上减少异常物质在体内，尤其是脑组织中的持续积累。

Fayuvi属于一次性静脉输注治疗，但接受治疗后仍需要按照要求进行长期医学随访。

三、Fayuvi美国价格是多少？

Fayuvi属于一次性基因治疗，美国价格较高，目前的价格约为395万美元/次，具体价格需要根据实际情况而定。

四、中国患者什么时候能用？

目前Fayuvi是刚刚获得美国FDA批准的新型基因治疗，中国市场尚未正式获批上市，因此国内患者暂时不能直接购买和使用。

如果未来Fayuvi在中国提交上市申请并获得国家药监部门批准，才可能进入国内临床应用。具体上市时间以及国内价格，需要以国家药监部门等后续公布的信息为准。

总体来看，Fayuvi通过补充功能性SGSH基因，从疾病机制层面改善sulfamidase缺乏问题，为MPS IIIA患儿提供了一种新的基因治疗方案。但由于治疗价格较高、适用人群具有明确限制，目前美国批准仍是其临床应用的重要节点，中国患者能否使用还需要等待后续监管审批。

参考资料：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-pediatric-patients-sanfilippo-syndrome-type