不同肿瘤为何都能用塞普替尼/塞尔帕替尼（Selpercatinib）？RET靶点解析
作者：药纷享医学部包包
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发布时间：2026-09-22
塞普替尼/塞尔帕替尼（Selpercatinib）是一种针对RET受体酪氨酸激酶的靶向药物，可用于RET融合或突变相关的多种肿瘤，包括非小细胞肺癌、甲状腺癌及其他RET融合阳性实体瘤。本文将从作用机制、适用疾病、基因检测、用药方案及安全性等方面，介绍塞普替尼的治疗特点。
目录
一、塞普替尼是什么药？从RET靶向治疗开始认识
二、塞普替尼的研发与上市历程：从RET抑制剂到多癌种应用
三、塞普替尼作用机制：为什么一个药可以针对不同肿瘤？
四、塞普替尼用于RET融合阳性非小细胞肺癌
五、塞普替尼用于RET突变型甲状腺髓样癌
六、塞普替尼用于RET融合阳性甲状腺癌
七、塞普替尼还能治疗哪些RET融合阳性实体瘤？
八、使用塞普替尼前为什么必须做RET基因检测？
九、塞普替尼怎么吃？剂量、服用时间与联合用药注意事项
十、塞普替尼有哪些常见副作用？长期使用需要注意什么
十一、塞普替尼价格、医保与海外版本详细介绍
十二、塞普替尼常见问题：患者用药前需要了解什么
一、塞普替尼是什么药？从RET靶向治疗开始认识
塞普替尼/塞尔帕替尼是一种口服RET激酶抑制剂，主要针对异常激活的RET通路发挥作用。部分肿瘤存在RET基因融合或突变，这些异常可能持续激活相关信号并促进肿瘤生长。塞普替尼通过抑制RET激酶活性，对特定RET驱动肿瘤发挥靶向治疗作用，也因此被应用于多种RET相关肿瘤。
二、塞普替尼的研发与上市历程：从RET抑制剂到多癌种应用
1.2020年5月：FDA首次加速批准塞普替尼，用于RET融合阳性转移性非小细胞肺癌，以及部分RET异常甲状腺癌患者。
2.2022年9月：FDA进一步扩大其应用至其他RET融合阳性局部晚期或转移性实体瘤。
3.2024年：RET融合阳性甲状腺癌和RET突变型甲状腺髓样癌相关适应症陆续获得传统批准。
4.2026年7月：其他RET融合阳性实体瘤适应症由加速批准转为传统批准，进一步明确了塞普替尼的多癌种应用范围。
三、塞普替尼作用机制：为什么一个药可以针对不同肿瘤？
塞普替尼主要通过抑制RET受体酪氨酸激酶发挥作用。部分肿瘤中存在RET基因融合或特定突变，使RET信号持续激活，促进肿瘤细胞生长和存活。塞普替尼能够抑制异常RET活性，因此其治疗逻辑并非单纯针对某一种癌症，而是针对具有相应RET驱动异常的肿瘤，这也是其能够用于肺癌、甲状腺癌及其他RET融合阳性实体瘤的原因。
四、塞普替尼用于RET融合阳性非小细胞肺癌
RET融合是部分非小细胞肺癌的驱动因素之一，约占NSCLC的1%—2%。对于存在RET基因融合的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，塞普替尼可作为针对RET靶点的治疗选择，因此用药前需要通过获批检测确认RET融合。LIBRETTO-001研究显示，塞普替尼在既往接受含铂化疗和初治患者中均观察到持久的肿瘤缓解，并具有一定的颅内活性。
五、塞普替尼用于RET突变型甲状腺髓样癌
甲状腺髓样癌（MTC）是甲状腺癌中的一种特殊类型，部分患者存在RET基因突变。对于需要全身治疗的晚期或转移性RET突变型MTC，塞普替尼可以通过抑制异常RET信号发挥治疗作用。2024年9月，FDA正式批准塞普替尼用于成人及2岁以上儿童相关患者，用药前需通过获批检测确认RET突变。
六、塞普替尼用于RET融合阳性甲状腺癌
RET融合阳性甲状腺癌与RET突变型甲状腺髓样癌属于不同的分子类型。对于需要全身治疗的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者，若疾病属于放射性碘难治性（适用时），可考虑使用塞普替尼。2024年6月，FDA将塞普替尼这一适应症由加速批准转为传统批准，适用人群也扩展至成人及2岁以上儿童患者。用药前需要通过获批检测确认RET基因融合。
七、塞普替尼还能治疗哪些RET融合阳性实体瘤？
1.适用范围：除肺癌和甲状腺癌外，塞普替尼还可用于部分局部晚期或转移性RET融合阳性实体瘤。2026年7月，FDA将这一适应症正式转为传统批准。
2.涉及癌种：临床研究中观察到的治疗反应涉及结直肠癌、胰腺癌、胆管癌、唾液腺肿瘤、卵巢癌、软组织肉瘤等多种实体瘤。
3.核心条件：这并不意味着所有实体瘤都能使用塞普替尼，关键仍是通过获批检测确认存在RET基因融合，并结合既往治疗和疾病情况判断。
4.疗效数据：在LIBRETTO-001研究中，除肺癌和甲状腺癌以外的75例RET融合阳性实体瘤患者中，客观缓解率为47%，中位缓解持续时间为24.5个月，但部分罕见癌种样本量较少，数据需要结合具体癌种理解。
八、使用塞普替尼前为什么必须做RET基因检测？
塞普替尼属于RET靶向药，并不是所有肿瘤患者都适合使用。治疗前需要通过相关检测确认肿瘤是否存在RET基因融合或特定RET突变：肺癌、甲状腺癌及其他实体瘤主要关注RET融合，甲状腺髓样癌则重点检测RET突变。明确分子异常后，才能进一步判断是否符合塞普替尼的适应症，因此RET基因检测是精准用药的重要依据。
九、塞普替尼怎么吃？剂量、服用时间与联合用药注意事项
1.推荐剂量：12岁及以上患者通常根据体重给药，体重低于50kg者推荐120mg、每日2次；50kg及以上者推荐160mg、每日2次，持续治疗至疾病进展或出现无法耐受的毒性。
2.服用方式：可随餐或空腹服用，建议每天约每12小时服用一次，并整粒吞服，不要压碎或咀嚼。
3.联合用药：塞普替尼可能受到胃酸抑制药影响，与质子泵抑制剂（PPI）、H2受体拮抗剂及抗酸药合用时需要特别注意，应根据说明书调整服药时间。
4.漏服及呕吐：如果发生呕吐，不要额外补服，按原计划服用下一剂；漏服是否补服需根据距离下一次给药的时间判断。
十、塞普替尼有哪些常见副作用？长期使用需要注意什么
1.常见副作用：塞普替尼治疗期间较常见的不良反应包括水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心等。
2.长期监测：治疗过程中需要重点关注肝功能、血压及心电图等指标。FDA建议治疗前及治疗期间监测ALT、AST，定期监测血压，并关注QT间期延长风险。
3.出现异常怎么办：如果出现持续咳嗽、呼吸困难、明显血压升高或其他异常症状，应及时联系医生，由专业人员判断是否需要暂停治疗或调整剂量。
十一、塞普替尼价格、医保与海外版本详细介绍(2026年9月22日价格更新)
1.国内原研药：塞普替尼原研药已在国内上市，并被纳入医保。目前常见规格为80mg×56粒，价格大约在1万元以上，符合医保报销条件的患者可以按当地医保政策报销，具体报销比例还需结合咨询当地医院或药房确定。
2.海外版本：目前海外也有塞普替尼仿制药，如老挝卢修斯生产的40mg×120粒规格，价格大约在2000多元人民币，实际价格可能受到汇率等因素影响。
3.购买注意：海外版本价格相对较低，但不建议仅以价格作为选择依据。购买时应通过正规渠道，核实药品名称、规格及生产企业等信息，并在专业人员指导下使用。
十二、塞普替尼常见问题：患者用药前需要了解什么
1.塞普替尼治疗期间需要做哪些检查？
治疗期间通常需要关注肝功能、血压及心电图等指标，并根据情况进行复查。
2.塞普替尼耐药或出现疾病进展后怎么办？
出现疾病进展后，需要结合影像学及必要的分子检测重新评估，医生再根据具体情况制定后续治疗方案。RET靶向治疗后的耐药机制目前仍在研究。
3.塞普替尼需要吃多久？疾病没有进展为什么还要继续服用？
塞普替尼通常持续使用至疾病进展或出现无法耐受的毒性，并不是固定服用几个月后就自行停药。
4.RET基因检测阳性，就一定适合服用塞普替尼吗？
并不是。除了RET检测结果外，还需要结合具体肿瘤类型、疾病分期、既往治疗以及药品适应症综合判断。
5.塞普替尼漏服后怎么办？
如果距离下一次计划服药时间超过6小时，可以按说明书处理漏服剂量；如果发生呕吐，不要额外补服，按原计划进行下一次用药。
塞普替尼是一种针对RET异常的靶向药物，治疗范围涉及RET融合或突变相关的多种肿瘤。通过明确RET基因状态，可以帮助筛选适合的治疗人群。用药期间还需要关注服药方式、药物相互作用及肝功能、血压、心电图等指标，并根据疾病变化及时进行治疗评估。价格是当前时间2026年9月22日更新，更多海外药物价格及相关资讯咨询药纷享医学顾问。
参考资料：
1.https://www.drugs.com/retevmo.html
2.https://uspl.lilly.com/retevmo/retevmo.html#ppi
3.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selpercatinib-medullary-thyroid-cancer-ret-mutation
4.https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=7fa848ba-a59c-4144-9f52-64d090f4d828&version=23&utm
5.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-traditional-approval-selpercatinib-locally-advanced-or-metastatic-ret-fusion-positive
6.https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/213246s008lbl.pdf
7.https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32846060/
8.https://en.wikipedia.org/wiki/Selpercatinib
