米达美替尼是什么药？

米达美替尼英文名为mirdametinib，是一种口服MEK1/2抑制剂，商品名Gomekli。该药主要用于治疗2岁及以上成人和儿童患者的1型神经纤维瘤病，也就是NF1，并且患者需要存在有症状、无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤。米达美替尼通过抑制MEK相关信号通路，帮助控制异常细胞信号。美国FDA已于2025年2月11日批准该药，属于较新的靶向治疗药物。实际使用前需要经过专科医生评估，并结合病情和检查结果决定。具体方案应由医生结合检查结果判断。治疗期间应按要求定期复查。药品来源需要认真核实。

参考资料：https://www.drugs.com/gomekli.html