Emcitate（tiratricol）的中文说明书内容及药品信息简介

文章摘要：2026年9月，美国食品药品监督管理局FDA批准首个用于治疗MCT8缺乏症的药物Emcitate（tiratricol），Emcitate是一种甲状腺激素受体激动剂，主要用于治疗MCT8缺乏症（Allan-Herndon-Dudley综合征）所导致的外周甲状腺毒症。该病因MCT8转运蛋白缺陷，使T3难以进入脑组织，却在外周组织中异常蓄积。Tiratricol类似T3，但进入细胞不依赖MCT8，因此可降低血液中异常升高的T3水平并改善部分外周甲状腺毒症表现。

一、药物基本信息

通用名称： Tiratricol

商品名称： Emcitate
剂型规格： 350微克分散片/口服混悬用片
药物类型： 甲状腺激素受体激动剂

二、适应症

Emcitate主要用于：

1.MCT8缺乏症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症。

2.欧洲适应症覆盖出生起的患者，美国适应症包括成人及儿童患者。

3.不推荐用于原发性甲状腺功能减退症，也不能用于普通甲亢或减肥。

三、用法用量

1.起始剂量：体重≤10 kg者175 μg/日；体重>10 kg者350 μg/日。可每日一次，也可分2～3次服用。

2.剂量调整：通常每2周根据总T3水平及心率、血压和甲状腺毒症症状逐步调整，目标是使T3降至适合年龄正常范围的中点以下。

3.最大推荐剂量：体重<10 kg为100 μg/kg/日；10至<40 kg为80 μg/kg/日；40至<60 kg为60 μg/kg/日；≥60 kg为50 μg/kg/日。

4.药片需要分散于室温饮用水中后服用，可经口或胃管给药，不能整片吞服、咀嚼或压碎。

5.漏服时，如距离下一次给药超过4小时，应尽快补服；少于4小时则跳过，不可加倍。

四、作用机制

1.绕过MCT8转运缺陷：MCT8缺乏会阻碍T3进入脑细胞，同时导致外周血液T3异常升高。

2.类似T3发挥作用：Tiratricol结构和作用均类似T3，可进入细胞并激活甲状腺激素受体。

3.降低外周甲状腺毒症：由于其进入细胞不依赖MCT8，可改善外周组织甲状腺激素作用过强的状态。

五、临床治疗作用

1.降低血清T3：，一项46例患者研究中，治疗12个月后平均T3由4.97 nmol/L降至1.82 nmol/L。

2.改善外周症状：部分患者的心率、收缩压以及早搏等指标有所改善。

3.改善代谢负担：有助于缓解低体重、心动过速及其他外周甲状腺毒症表现，但目前不能认为其能够逆转已经形成的神经发育损害。

六、常见不良反应

常见不良反应主要包括：

1.腹泻、呕吐；

2.皮疹、出汗增多；

3.烦躁、失眠、噩梦等甲状腺毒症相关表现。

七、用药注意事项

1.警惕甲状腺毒症：治疗初期或增加剂量时需关注心率升高、血压升高、腹泻、出汗等表现。

2.监测T3：Tiratricol会干扰部分T3免疫检测，推荐采用LC-MS/MS方法检测总T3。

3.避免自行联合其他甲状腺药物，如左甲状腺素、丙硫氧嘧啶等。

4.铁剂、钙剂、胆汁酸螯合剂等可能影响药物吸收，应根据医生建议调整用药时间。

5.不得用于减肥或降低体重，过量使用可能诱发严重甲状腺毒症。

参考资料：

Emcitate（tiratricol）完整药品 信息

https://www.egetis.com/wp-content/uploads/emcitate-full-prescribing-information.pdf